全身型重症肌无力新药医保落地 稀有病药物医保报销提速

  重症肌无力（MG）是一种由抗乙酰胆碱受体（AChR）免疫球蛋白G（IgG）抗体和抗肌肉特异性酪氨酸激酶（Anti-MuSK）IgG等抗体介导的取得性本身免疫性疾病。该疾病导致神经肌肉接头传递受损，体现为骨骼肌缩短无力。患者常有眼肌体现，还有约85%的患者会呈现眼肌以外的症状，发展为全身型重症肌无力（gMG），乃至产生肌无力危象。

  据四川大学华西医院神经内科主任医师周红雨介绍，全身型重症肌无力病程长、难医治、易复发。早在2018年，全身型重症肌无力就被归入了《第一批稀有病目录》。

  “但曩昔临床上针对该病首要采纳对症医治，但传统医治办法在症状操控、医治副效果等方面存在显着缺乏，不少患者需求面临血糖代谢影响、肝肾毒性、骨髓按捺等负面效果。”周红雨说。

  2023年6月，国家药品监督管理局同意FcRn拮抗剂艾加莫德上市，12月发布的《国家根本医疗稳妥、工伤和生育药品目录（2023年）》将该药物包含其间。2024年1月起，新版国家医保药品目录正式落地施行。现在，稀有病创新药的获批速度和可及性都得到了显着提高。

  2024年，稀有病用药归入医保目录的数量创下新高，填补了包含重症肌无力在内的10个病种的用药保证空白。其间，全身型重症肌无力艾加莫德从上市到归入医保用时不到半年。

  艾加莫德是国内首个且现在仅有获批上市的FcRn拮抗剂，也是现在国内仅有可医保报销的FcRn拮抗剂，用来医治乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力患者。据了解，归入医保目录前，依照一年5个医治周期核算，全身型重症肌无力患者运用艾加莫德的年医治费用高达40万元，归入医保后，成都本地患者报销份额为60%至75%，依照一年5个医治周期，医保报销后年医治个人自付费用最低5万余元（归入医保前后基数不同）。

  四川大学华西医院神经内科主任医师周红雨承受《每日经济新闻》记者正常采访时表明，乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力患者在所有重症肌无力患者中占比到达多半，并且这种抗体阳性的患者也是呈现危象后医治最困难的患者，因而艾加莫德可以说是覆盖了重症肌无力患者中最广和医治难度最高的人群。

  周红雨介绍称，在物呈现之前，临床上针对重症肌无力首要采纳对症医治办法，常用的医治办法包含口服激素和传统免疫制剂。但常常运用激素简单带来副效果，患者的抵触情绪也较大，而本来用来医治类风湿关节炎、肝肾移植排异反响的免疫制剂也没有将重症肌无力写进说明书，因而运用这类药物严格来说归于超适应症用药。

  “传统医治办法在症状操控、医治副效果等方面存在显着缺乏，长时间以来完成双合格的医治方针非常困难，这也是当时重症肌无力的医治难点。”周红雨说到的“双合格”，即疾病症状和医治副效果均最小化的状况，“不少患者为了到达细小状况，往往需求面临传统药物医治带来的种种问题，如对血糖等代谢的影响、肝肾毒性、骨髓按捺、感染及远期肿瘤危险等”。

  2021年1月，再鼎医药就从Argenx引入艾加莫德，具有该药在大中华区的独家开发和商业化权力。同年12月，艾加莫德获美国食品药品监督管理局（FDA）同意，用来医治乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）。

  2023年6月，国家药品监督管理局同意艾加莫德上市，12月发布的《国家根本医疗稳妥、工伤稳妥和生育稳妥药品目录（2023年）》将艾加莫德包含其间。稀有病创新药的获批速度和可及性都得到了显着提高。

  周红雨对《每日经济新闻》记者表明，2018年《第一批稀有病目录》出台时，全身型重症肌无力就被归入其间。而像艾加莫德相同的稀有病创新药在国内上市半年后就归入医保，意味着从对稀有病的知道和稀有病用药的保证都有了长足进步。“以免疫疾病范畴的稀有病为例，现在重症肌无力、多发性硬化、四肢性脊髓炎等稀有病都有归入医保的用药，从药品的种类规模到进入医保的速度来看，医保方针都给予了很大的鼓舞。”

  据悉，艾加莫德已在四川大学华西医院正式医保落地，现在，第一批患者正在华西医院承受艾加莫德医治。

  多款稀有病药物在国内获批上市，尤其是针对《第二批稀有病目录》中的稀有病创新药和生物相似药取得加快获批，乃至有的产品在获批后很快又被归入新版国家医保目录，也让企业有了参加稀有病药物研制的动力。

  除艾加莫德已经在国内获批上市外，国内涵研的FcRn单抗还有石药集团与和铂医药的巴托利单抗。2023年3月，和铂医药发布了巴托利单抗医治全身重症肌无力（gMG）的Ⅲ期实验数据，成果显现已到达首要研讨结尾及要害非必须研讨结尾，一起医治总体上安全且耐受性杰出，未发现新的安全性信号。但2023年12月，和铂医药忽然宣告巴托利单抗的Ⅲ期临床实验延期，以搜集其他长时间安全性数据，并撤回该药的上市请求，方案2024年上半年从头提交。